基因治療法，人類疾病的新救星？

基因治療的市場預估未來可達一年4.8兆美元（約140兆台幣），遠高於製藥產業，以台灣而言，每5分鐘就有1個人罹癌，更有1萬5千名罕病患者，活在無藥可治的痛苦中。如今，出現了可望根治諸多遺傳性疾病的夢幻療法，能改寫人體2萬個基因，全世界都很期待。

人類基因體研究計畫在20世紀末期展開，21世紀初期已初步完成，接下來的工作是如何加以應用。科學家當初曾大膽地提出預言，任何人只要能活到公元2020年，就有機會活到150歲，而且活的品質很好，基因相關產業已是未來保健與預防醫學新趨勢。

比爾蓋茲看好基因產業

如果在1970年代有人邀你投資固聯網產業，並預言這將是未來世界產業趨勢，你會不會心動？時至今日，比爾蓋茲看好基因療法 ，並認為是未來10年克服人類健康最大挑戰的夢幻醫學，為什麼他會這樣預言呢？

生物體的許多特徵都是由遺傳基因控制的，但是如果某些基因有缺陷的話，一輩子就得受這種遺傳疾病的困擾，例如體內「腺核苷脫氨酶」的基因不正常，將使病人容易感染病菌，終生得生活在無菌罩內，非常痛苦。

因此，基因解碼的基因體計畫非常重要，要先瞭解基因結構才能進一步掌控，全世界都曾參與此一計畫，台灣也不例外；台灣的科學家則是針對第4號染色體一部分鹼基進行解讀工作，此條染色體上一共有2億個鹼基，而台灣科學家完成了1000萬個鹼基組的排列順序，可說是成就非凡。

或許，你會好奇地問：「了解人類染色體上的基因順序之後有什麼用處呢？」最大的好處是在疾病的診斷與治療上。例如有鼻子過敏症狀的人，如果把遺傳基因的排列都弄清楚的話，只要找出基因排列中哪個部位與正常人不一樣，就可以瞭解造成鼻子過敏的元兇是哪個基因，只要將這種壞蛋基因拿掉，再換上好的基因，鼻子過敏的毛病就可以完全改善，這種方法就稱作「基因治療法」。

科學家也發現，第4號染色體上某一段基因如果脫落了，將導致肝病及肝癌；所以，將來一旦瞭解這段基因的排列順序之後，將可以研究出預防與治療肝癌的藥物。

基因治療法如何治病？

由於生物科技的進步，科學家早已發展出「基因治療法」，可以治療一些遺傳性或非遺傳性的疾病。基因治療法，簡單地說，是將病人壞掉的基因，換上好的基因，以恢復基因功能；說起來雖然容易，但是在實際應用上仍有許多困難。目前這項治療法還在進行臨床實驗，尚未大規模正式使用。

要使得正常的基因準確地進入細胞內並發揮功能，方法有很多，最重要的是選擇一種帶著基因的「載體」，由外界闖進細胞內才行。病毒是很常用的載體，先將基因嵌入病毒內，再利用病毒感染細胞，病毒所攜帶的基因，就會進入病人的細胞中發揮功能，取代已經壞掉的基因；當然，這些病毒是經過特別處理，不會擴散致病。

須顧及倫理道德層面

基因治療法的實驗對象以癌症病人最多，大約占一半以上，但費用非常高，美國衛生單位每年大約花新台幣幾百億元來進行這項研究。本來大家都對基因治療法抱以很大的期望，但從1990年開始的臨床實驗，成效並不是很理想，只針對少數缺乏「腺核苷脫氨酶 」的小孩，有了初步的療效。

20世紀末時，基因治療法的成效不如預期的好，的確讓許多科學家感到失望，但人類仍持續加強基礎科學的研究，因為畢竟基因是無法用眼睛直接看到，所以還有許多實驗上的盲點。

有趣的是，近年來有人發現具有暴力與侵略行為者，可能與體內缺乏一些酵素有關。荷蘭有個大家族中，有18位男士都曾犯下重大罪行，經測試後發現，他們體內都缺乏這些酵素；如果將老鼠體內去除這些酵素，老鼠也會顯現出暴力傾向。

果真如此的話，利用基因治療法，把好基因打入體內取代壞的、暴力的基因，就可使所謂的「壞人」變成「好人」嗎？如果是這些「犯罪基因」、「不聽話基因」造成國家、社會動亂的話，那麼是不是只要矯正基因，就可以消除犯罪，使天下太平了呢？

科技的進步能夠完成許多人類的夢想，但是有時候也必須顧及社會倫理與現實情況。所以，基因治療是生物科技上一項成就，要用在實際治療疾病上需一段時間，但近年來的進展已成為另一類新的基因產業了。

基因產業內容與市場

廣義基因產業包括之前提到的基因療法以及基改細胞療法、基因編輯等3種。

基因編輯技術CRISPR（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats），是一種新的基因技術，傳統方法只能一次修改一組基因，但此技術可以一次有效、精準地修改多組基因，所以修改生物壞的基因，就像修正一段文字的錯字一般，目前此技術才剛在2017年進入人體試驗。

滅癌細胞治療法（CAR-T細胞療法）是基改細胞療法主流技術，至今已有兩項經美國食品藥物管理局（FDA）核准上市。

FDA於 2017年12 月19 日，核准第一個遺傳性疾病的基因治療藥物Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl），Luxturna 能治療遺傳性的視網膜疾病（retinal disease），也就是萊伯氏先天性黑矇症（Leber Congenital Amaurosis），這是遺傳性的眼盲症，一度傳出訂價100萬美元，轟動一時，最後雖然打了85折（約2550萬台幣），但對多數患者而言，治療費還是太貴了。

基因除了先天遺傳外，後天調養控制基因表現也很重要，所以目前也出現了基因保健食品，例如與長壽有關的端粒酶產品即是其中一例，值得注意。

基因治療的市場預估未來可達一年4.8兆美元（約140兆台幣），遠高於製藥產業，以台灣而言，每5分鐘就有1個人罹癌，更有1萬5千名罕病患者，活在無藥可治的痛苦中。如今，出現了可望根治諸多遺傳性疾病的夢幻療法，能改寫人體2萬個基因，全世界都很期待。